内容提要：专利权作为科技创新的一般性激励机制，为发明创造提供统一保护框架，但因不同行业在创新成本、风险与收益结构上的显著差异，其在狭窄市场中难以形成有效激励，在罕见病用药领域尤为典型。基于行政审批衍生的市场独占权，通过赋予创新药有限期限的排他地位，弥补了专利制度在激励效能上的不足，构成促进罕见病用药研发的“超专利”机制。美国、欧盟和日本的制度实践显著提升了罕见病用药供给，同时出现了激励错位、制度滥用和过度补偿等问题。鉴于此，我国可引入罕见病用药市场独占权制度并进行本土化改造：在资格认定层面，要求治疗适应症符合罕见病标准，并兼顾医疗必要性、研发可行性与供应保障承诺；在期限设计上，确立七年的基础保护期，并依据公共健康需求实行差异化安排；在法律效力上，兼具公法和私法属性，禁止在独占期内批准用于相同适应症的相同药物上市，并通过反不正当竞争法防止竞争者以超说明书用药规避市场独占权保护。市场独占权制度对专利权保护的补充与调适，亦为其他特殊行业的创新精准治理提供了制度借鉴。

关键词：专利权；市场独占权；公共健康；罕见病；孤儿药

引言

疾病是威胁公共健康的最主要挑战，科技创新是人类与疾病抗争的主要手段，传统上主要依靠知识产权（主要是专利权）激励药品创新。然而，当特定疾病仅由少数人罹患时，研发活动因市场规模不足、缺乏经济回报而被忽视，致使患者陷入无药可用的困境。此类少数人罹患的疾病即“罕见病”（rare diseases），对此国际上缺乏统一定义，一般指发病率极低、涉及人体各系统的疾病总称。尽管罕见病单一病种发病率较低，却因病种数量庞大而影响广泛。据统计，全球已知罕见病超过7000种，影响患者约3亿人，平均每20人中便有1人受到影响，95%的罕见病缺乏有效治疗手段，约70%在儿童时期发病。[1] 因此，罕见病已成为全球公共健康领域的重要挑战。作为人权保障的重要内容，联合国大会依据《世界人权宣言》《经济社会文化权利公约》提出，罕见病患者无区别地有权享有可达到最高标准的身心健康，各国政府负有采取积极措施、消除制度性歧视并保障患者平等医疗机会的义务。[2]

罕见病用药（又称孤儿药，orphan drugs）研发创新是罕见病治疗的治本之道，自上世纪末以来，欧洲、美国、日本等发达国家和地区较早围绕保障孤儿药创新开展了一系列制度探索，其不仅包括国家行政力量支持，还在传统知识产权制度之外，为孤儿药创新构造专门的市场独占权[3]，作为一种新型知识产权激励市场力量创新投入。相较而言，我国在孤儿药保障领域起步较晚，现有政策主要集中于财政补贴和加快审评审批等行政措施，激励效果有限，市场独占权作为孤儿药研发的市场化激励制度，近年来才被正式提上立法议程，2024年底国务院办公厅印发《关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，提出对孤儿药给予市场独占期[4]；2026年1月修订完成的《中华人民共和国药品管理法实施条例》（以下简称《药品管理法实施条例》）第21条正式确定，对孤儿药“给予不超过7年的市场独占期”，“给予市场独占期的具体条件和办法，由国务院药品监督管理部门制定”。为尽快推动制度落地，须对相关理论和制度问题作细化研究，包括市场独占权制度的理论基础、与既有知识产权制度之间的关系、市场独占权的取得条件、期限和法律效力等。本文结合我国实践问题和比较法经验，就罕见病用药市场独占权的本土化构造提出制度建议。

一、罕见病用药市场独占权的正当性证成

罕见病不仅是全球公共健康面临的挑战，也是我国医疗体系面临的突出问题之一，国内现有罕见病患者约超过2000万，[5]罕见病用药长期存在供给不足的问题，95%的罕见病全球无药可用，[6]部分罕见病境外有药而境内无药，临床治疗依靠超说明书用药，存在较大安全隐患[7]。过去十余年，我国主要依赖行政手段促进孤儿药创新，自2015年以来，国家通过加快审评审批、完善罕见病目录和研发指南、推动境外药物引进、给予税收优惠和补贴等措施，短期内显著增加了孤儿药上市数量，一定程度缓解了“无药可用”的紧迫局面。[8]随着政策红利逐步释放，行政激励效应呈现明显递减趋势，临床试验申请和新药注册数量在达到高点后开始回落，孤儿药供给不足的格局尚未从根本上发生改变。[9]

从经济学视角看，孤儿药供给不足的根源在于狭窄市场条件下研发投入与预期回报严重不对称，进而引发典型的创新市场失灵。作为纠正创新市场失灵的一般性制度工具，现有知识产权制度提供了高度普适化的激励机制，但相较于普通药物，孤儿药研发具有成本更高、周期更长、风险更大的显著特征，同时单一病种患者规模极小、市场容量有限，使企业在孤儿药研发中承担更高的机会成本，且在有限的知识产权保护期限内往往难以收回研发投入，导致知识产权保护在孤儿药领域面临着制度失灵的困境。单纯依赖行政干预无法改变这一结构性矛盾，回归创新激励的本源逻辑，有必要系统反思既有知识产权制度在孤儿药领域的功能局限，适应罕见病市场的特殊属性而进行创新产权的“个性化定制”，才能从根本上激发孤儿药创新供给。

（一）专利权保护在罕见病用药创新激励中的结构性局限

在既有制度框架内，知识产权制度是纠正创新市场失灵的主要工具。尽管药品科技创新领域还可适用商业秘密保护、药品试验数据保护等其他知识产权制度，但在孤儿药研发中其激励功能均存在显著局限。基于公共安全与监管透明的要求，创新药在上市审评过程中必须披露其药品成分、作用机理及临床效果等关键信息并向社会公开，这决定了商业秘密保护在药品领域的适用空间本身即较为有限；此外，创新药虽可享有一定期限的药品试验数据独占期，禁止仿制药企业援引原研药提交的安全性、有效性数据申请上市，但该制度并不排除其他主体通过重新开展临床试验取得上市许可，罕见病领域由于患者群体规模较小、临床试验受试者数量有限，孤儿药的重复临床试验在实践中相对更易实现，从而显著削弱了试验数据保护对研发投入的实际激励价值。[10]这决定了孤儿药领域主要依靠专利权保护创新投资。但市场的高度特殊性使得专利制度适用面临多重结构性限制，难以形成与研发风险相匹配的回报机制，导致孤儿药创新在产业链中长期处于被忽视的状态。

其一，市场规模有限导致专利权激励功能被显著削弱。普通药物可凭借较大的潜在市场在专利权保护期内实现成本回收，孤儿药由于适应症罕见、患者群体极小，且研发周期长、风险高，难以通过有限的专利权保护期获得足够投资回报。营业额较低的药物往往无法在专利权有效期内弥补巨额研发支出；即便是盈利潜力较高的孤儿药，从机会成本的角度考量，其高风险、低收益特征仍使企业倾向于转向更具经济效益的常规药物研发，使得专利权的激励作用极大地被削弱。从欧盟市场的实证研究来看，孤儿药的平均研发成本为6亿欧元，#%孤儿药的年营业额低于5000万欧元，只有14%的孤儿药年营业额超过1亿欧元，在没有独占期的前提下，孤儿药上市后专利权保护期限平均在6.6年，只有少数药物在专利权保护期内的营业额超出研发成本，绝大多数孤儿药难以在专利权保护期内收回投资。[11]

其二，孤儿药研发上市周期过长进一步削弱专利权激励的有效性。药品的核心专利多在研发早期提出申请，普通药物临床试验和审批环节往往需要十年以上，这意味着药品上市时专利权有效期已被大幅消耗，实际独占经营期大大缩短。罕见病由于基础研究不足、确诊困难，药品研发和临床试验周期更要显著长于普通药物，进一步导致专利权保护期限不足。《中华人民共和国专利法》第四次修改虽引入药品专利期限补偿制度，但为避免该制度被滥用，《中华人民共和国专利法实施细则》第81条限制同一新药只能就一项专利权申请一次期限补偿，这往往难以充分弥补孤儿药研发所占用的时间。[12]

其三，专利权授权标准与药品研发规律存在内在张力。专利制度围绕新颖性、创造性、实用性构造授权标准，药物创新则依赖两类信息的创造和发现：一是“从无到有”的技术原创信息，体现为药物分子或制剂的药理机制创新及治疗潜力的发现；二是技术转化的可用性信息，包括基于临床前研究和临床试验所积累的安全性、有效性及质量一致性证据。[13]药物研发的创新价值不仅体现在药理学层面的分子结构创新，也体现为临床可用性和治疗有效性验证过程中所产生的知识积累，尤其对罕见病而言，患者数量有限导致临床试验受试者难以招募，临床试验耗时长、成本偏高。专利权保护仅覆盖前者，孤儿药可能因是对已知活性物质偶然发现的罕见病治疗新用途而缺乏足够创造性，或因治疗用途早已在学术出版物或临床实践中公开而不具备新颖性，但仍然需要较长的临床试验过程，临床可用性信息却无法获得专利权保护。

（二）市场独占权对专利权保护的补充与调适

为了弥补传统知识产权制度的不足，在药品、化妆品、农用化学品和医疗器械等管制性行业，欧美国家探索基于产品上市管制而构造专门的市场独占权制度，从而在不同行业更为有效地实现创新激励目标，这为弥补专利权保护的局限性提供了更具精细化的制度选择。

在传统理论框架下，知识产权与行政管制长期被视为两个相互独立的制度领域：前者属于市场逻辑下的私权配置机制，强调创新者通过排他性权利获取收益；后者则体现国家基于公共利益进行风险控制和资源配置的公共管理职能。然而，进入后工业化时代，财产权体系呈现出更强的灵活性，其制度功能也已超越“物理占有”或“绝对排他”的传统范式，而转向通过制度化安排对客体剩余价值的有效获取与分配。[14]在此意义上，财产权不仅是一种控制权，更是一种协调机制，其核心功能在于权利识别、投资保护与交易促进，适用范围由有体财产、发明创造延伸至数据、算法与生物信息等新型无体资产，须在传统知识产权范畴之外寻求更具开放性的创新市场资源配置机制。在制度目标和功能上，上市管制与知识产权激励之间逐渐显现出内在契合性。现代行政管制不仅对产品的安全性、有效性和质量一致性进行技术审查，也可基于特定公共政策目标（如促进创新、保障健康）对特定产品及其竞争产品的市场准入加以限制，从而在功能上实现与专利制度类似的利益排他法律效果，起到保护技术创新、鼓励创新投资的作用。此外，行政审批还具有显著的低执法成本优势。在适用范围上，市场独占权在传统知识产权制度力所不及之处，可以通过更加灵活的方式实现对创新成果产权保护的补充，主要体现在两个方面。

一是对保护客体的补充。如前所述，药品创新既依赖于“从无到有”的技术原创信息，也依赖于“从实验到应用”的技术转化信息。传统知识产权制度侧重于保护前者，即具有新颖性和创造性的发明构思；但从开发到应用还相隔遥远的“达尔文之海”，产品应用于商业化过程中所形成的有效性信息与安全性验证，同样具有显著的社会价值和激励意义。为弥补此空白，世界贸易组织（WTO）《与贸易有关的知识产权协定》（《TRIPs协定》）第39条第3款确立了药品试验数据保护原则，在此基础上，美国、欧盟等又规定了完成儿科研究计划后的市场独占权激励和已知药物孤儿药适应症的市场独占权保护等系列市场独占权机制。[15]基于此，可以实现市场独占权与传统知识产权制度在保护客体上的互补机制：前者主要保护研发阶段的智力创造，强调技术方案的创造性与非显而易见性；后者则可保护实施阶段安全性、有效性信息等商业转化信息，实现药品创新全周期的制度性覆盖。[16]

二是对保护效能的调适。知识产权制度以统一标准与固定期限对创新进行保护，这在传统工业时代具有一定合理性；在后工业时代，不同产业的创新过程在发明形成方式、成本投入与市场回报周期方面差异显著，统一的专利权保护规则在后工业化时代愈发难以匹配多样化的创新需求，这也被学界称为现代“专利危机”。[17]在药品等强监管行业中，这一问题尤为突出：专利权的保护期自申请日起算，而药品从申请到上市往往需经历漫长的临床试验与审批流程，导致专利权有效期被大量消耗，市场独占期显著缩短。孤儿药研发周期更长、成本更高，使得企业在专利权保护期内难以实现投资回收，传统专利激励的实际效能因此被削弱。市场独占权的引入为政府提供了弥补性政策空间。与专利权自申请日计算保护期不同，市场独占权通常以产品获准上市之日为起算点，并可根据药品生命周期、公共健康需求及投资回报情况灵活设定专门的产权保护期限，并不完全受专利权20年保护期的限制。这不仅使研发激励更加精准匹配企业投入与社会收益，也为政府在产业差异化背景下调整产权激励机制提供了灵活手段。

因此，针对传统知识产权制度在孤儿药领域激励不足的问题，各国普遍在专利权保护基础上构造专门的市场独占权，以提供补充性的创新保护，如美国《孤儿药法案》规定了7年的市场独占权，欧盟《孤儿药条例》提供10年的市场独占权，此外，澳大利亚、新加坡、日本、韩国、哥伦比亚、阿根廷、巴西、墨西哥、菲律宾等亦建立了类似制度。[18]已有制度实践表明，市场独占权显著提高了企业开展孤儿药研发的积极性，使上市品种数量显著增长，患者药物可及性明显改善。与专利权不同，市场独占权的核心并非基于特定技术方案的创新性，而是基于公共政策目标藉由上市管制排除其他竞争者进入市场。即便相关专利权即将到期或已失效，企业仍可在独占期内保持市场垄断地位、实现排他性收益。这一制度直接作用于企业的投资回报预期，在高风险、长周期的药品研发过程中，为创新活动提供了更具可预期性和稳定性的经济激励。[19]实证研究亦显示，获得市场独占权的企业平均资产回报率比未涉足罕见病领域的企业高出约9.6%。[20]因此，市场独占权已成为弥补专利制度激励不足的重要政策工具，成为破解罕见病医疗困境的市场激励动力来源。我国有必要探索建立系统化的孤儿药市场独占权制度，以推动孤儿药研发和供应的良性发展。

二、罕见病用药市场独占权的比较法实践经验及困境

孤儿药市场独占权作为20世纪80年代兴起的新型权利，至今仍处于持续演进与制度完善过程。目前，我国缺乏此类制度系统构造和运行的实践，面临经验不足的限制。当前孤儿药市场独占权构造面临的核心问题在于，如何将公共健康目标即激励孤儿药创新的政策导向有效嵌入行政审批程序，使政府的监管行为与市场激励机制形成制度化耦合，通过利益再分配实现对孤儿药创新研发的有效激励。围绕此，本文将从比较法视角出发，对欧美等主要法域孤儿药市场独占权制度的运作模式、运行成效及其制度困境进行系统考察，从而为我国制度建设提供经验借鉴。

（一）比较法上孤儿药市场独占权的制度构造

在全球范围内，1983年美国《孤儿药法案》率先确立了孤儿药市场独占权制度。该制度通过在药品行政审批程序中嵌入排他性权利安排，回应了罕见病因患者群体规模过小而长期缺乏有效治疗药物的结构性困境。鉴于药品在上市前必须经过安全性与有效性审查，《孤儿药法案》确立了孤儿药“身份认定—上市审批”的两步式监管机制：[21]其一，企业在提交新药上市申请前，需向美国食品药品监督管理局（以下简称FDA）申请孤儿药认定，以确认拟开发药物所针对的适应症符合罕见病标准，但该认定程序仅用于界定药物是否符合激励条件，并不减免药品安全性与有效性审查要求；其二，该药物经常规上市审评程序获批上市后，则授予上市持有人7年的市场独占期，在该期限内，FDA不得批准任何相同药物用于相同适应症的上市申请。《孤儿药法案》创设了孤儿药市场独占权的基本制度架构，此后日本 1993 年《药事法》以及欧盟2000年《孤儿药条例》确立的孤儿药市场独占权制度遵循此进行了改良。[22]现就相关制度构造及其政策考量分析如下。

1.孤儿药认定条件

孤儿药市场独占权的取得以“孤儿药认定”为前提，其认定标准设计直接体现了立法激励孤儿药研发的公共政策取向。因此，关于罕见病及孤儿药的定义各国立法并未采取统一标准，而存在不同制度考量。美国《孤儿药法案》将孤儿药界定为用于治疗“罕见疾病或病症”的药物，“罕见疾病或病症”包括两类情形：其一，患者人数少于20万人；其二，患者人数虽超过20万，但在合理预期范围内研发成本难以通过市场销售获得补偿。[23]由此，美国法确立了客观的流行病学标准与灵活的市场失灵标准的结合标准：前者以患者规模为判断基础，确保制度确定性与法律可预期性；后者以成本回收能力为衡量指标，使制度具有针对性与灵活性，兜底性地对因经济不可行而被市场忽视的药物提供激励支持。与美国法不同的是，欧盟《孤儿药条例》确立了孤儿药认定的双重标准：一是投资回报不足标准，包括罕见性标准（疾病发病率低于5/10000）与经济可行性标准（销售回报不足以覆盖研发成本）；二是临床必要性标准，即药物应能够带来显著治疗效果，包括欧盟市场上针对罕见病不存在令人满意的治疗方法，或已有治疗方法，但该药品具有显著优势。[24]这一标准主要旨在防止企业出于利润最大化考量集中于申报高收益的孤儿药，造成激励资源配置失衡。在美欧确立的投资回报不足标准和医疗必要性标准基础上，日本《药事法》在孤儿药认定中进一步增加了开发可能性标准，即申请人须具备在日本国内开展研发的能力和计划，[25]防止企业“圈占”政策资源而无实际开发意图，确保孤儿药认定具有研发可行性。

2.孤儿药市场独占权的法律效力

作为一种基于产品上市行政审批所构造的权利，孤儿药市场独占权的法律效力以行政管制为前提，体现为在特定期限内药品监管机构不得批准竞争性药物的上市申请，从而保障已批准药品在该期间内的市场独占地位，使企业得以充分回收研发投资。其主要从以下方面加以构造。

第一，关于市场独占权的保护范围。美国法上采取“相同药物”和“相同疾病或病症”的二重要件进行构造，即在市场独占期内FDA 不得批准任何“相同药物”用于“相同疾病或病症”的申请，“相同药物”并不要求药品成分完全一致，而是以药物发挥治疗作用小分子药物的活性部分或大分子药物的主要分子结构特征为判断标准，避免其他申请人通过相同成分的常见衍生形式规避保护；所谓“相同疾病或病症”，则指获批上市适应症所治疗的疾病。[26]欧盟法上尽管概念表述不同，实质上也采取了类似标准。[27]

第二，关于市场独占权的期限。由于各国市场孤儿药研发成本、利润水平不同，就此也作出了不同的安排，美国孤儿药市场独占期为7年、欧盟和日本孤儿药市场独占期则规定为较长的10年。

第三，关于市场独占权的保护例外。相关规定提供了平衡公共健康利益和创新投资保护的灵活空间。除经药品上市持有人同意之外，美国法与欧盟法均规定了强制批准竞争性药品上市的两类例外情形：[28]一是无法满足公共健康需求的情形，即若原孤儿药上市持有人无法保证药品供应，致使患者治疗需求无法得到满足，药品监管机构可在独占期内批准新的同类药物上市；二是更加有利于满足公共健康需求的技术进步情形，即若后申请人虽开发相同适应症药物，但能证明其在疗效、安全性或患者护理方面具有显著临床优势，亦可突破独占权限制批准上市。

（二）孤儿药市场独占权的运行绩效及制度异化困境

从比较法经验来看，孤儿药市场独占权制度在促进企业创新投入与提升罕见病药物供给方面，已被证明具有显著的激励效果。在美国，1983年《孤儿药法案》出台之前，孤儿药研发几乎处于停滞状态，FDA仅批准了38种用于罕见病治疗的药物；立法实施后，孤儿药认定与上市数量呈指数式增长，截至2022年底，FDA已批准882种药物用于治疗392种罕见病。[29]与之类似，欧盟孤儿药市场独占权制度也取得了显著成效。[30]同时，由于药品服务公共健康的社会价值与市场经济价值并非完全契合，以纯粹市场化的激励机制应对罕见病药物短缺问题，会导致制度运行与政策目标出现偏离，迅速增长的数字并不能准确反映公共健康需求的真正满足程度，存在一定泡沫和虚假繁荣。在比较法实践中，孤儿药市场独占权制度已暴露出一系列结构性问题，包括以下方面。

第一，市场化供给与公共健康需求的匹配错位。从欧美经验来看，市场独占权制度成功将创新资本引导至长期被市场忽视的罕见病领域，然而，由于孤儿药研发的动力主要源于市场利润预期，而非公共健康需求，导致研发活动在疾病谱分布上呈现显著失衡。在美国，FDA 1983年至2010年间批准的353种孤儿药中，研发集中性极为明显，利润较高的五大治疗类别药物（肿瘤、代谢紊乱、血液病、传染病和神经系统疾病）占据全部孤儿药市场的75%，其中利润最高的肿瘤类药物独占27%。[31]欧盟的运行情况亦呈现类似趋势，在2000年至2015年间批准上市的孤儿药中，大多数产品是对利润较高领域疾病既有疗法进行增量性改善，真正填补治疗空白的比例仅有27%。[32]这反映出市场独占权虽能刺激研发活跃度，却未能实现公共健康目标的均衡覆盖。

第二，市场独占权不当取得与策略性延长问题。孤儿药认定以患者人数作为药物投资回报不足的依据，该数量门槛虽具可操作性，却为企业提供了“拆分适应症”以满足罕见病标准的空间。实践中，相当数量的孤儿药认定并非源于全新药物，而是既有药物通过适应症细分认定取得独占权。除此之外，部分企业通过“切香肠式”多适应症申请策略延长市场独占期。企业往往先就单一适应症获得孤儿药认定与独占权，并借助处方推广与超说明书用药扩大实际市场规模，在独占期届满前再就新增适应症申请认定，从而叠加获得新的独占期限。这使得市场独占权制度逐渐偏离了其弥补投资回报不足的制度初衷，转化为维护垄断地位和延长利润周期的工具。[33]

第三，孤儿药超额利润与过度补偿的风险。孤儿药市场独占权制度的初衷在于弥补研发成本高、患者群体小、利润规模低所导致的市场失灵。然而，实践中部分领域却出现过度激励问题，即企业借助市场独占地位实施高定价策略，从而获得显著超出成本补偿范围的垄断利润。这在美国尤为典型，孤儿药年均治疗费用约为普通药物的4.5倍，前十大孤儿药的年销售额均超过10亿美元，达到“重磅药物”的水准。[34]这说明部分孤儿药已不再符合市场小、利润低的制度假设，制度激励的边际效应在高收益领域被明显放大，形成了过度补偿。

第四，超说明书用药引发的独占权滥用与失效问题并存。与一般知识产权不同，孤儿药市场独占权依附于行政管制，其效力主要体现在审批阶段，通过拒绝同一适应症的竞争性上市申请实现利益排他，难以在药品上市后的流通与使用环节发挥直接约束作用。这导致实践中产生了双重扭曲效果：一方面，上市持有人可能通过“限缩—扩张”策略滥用独占地位，即在申请阶段限缩适应症以获得孤儿药资格，获批后借助处方引导和学术推广推动超说明书用药，在更大市场中获取收益，并再通过新增适应症申请延长独占期而延长垄断期限[35]；另一方面，超说明书用药亦为竞争者绕开独占权提供了制度灰色地带，当相同成分药物有获批的其他适应症时，竞争者可超出获批范围将之用于罕见病治疗，而无需重新提出审批申请。这在实质上侵蚀了孤儿药的市场独占利益，却因发生于审批之外而难以获得法律救济，构成了孤儿药市场独占权制度的突出缺陷。

三、我国罕见病用药市场独占权的本土化构造

从比较法经验来看，市场独占权制度在激励孤儿药研发与上市方面具有显著成效，这印证了我国引入该制度的必要性。同时，比较法实践也暴露出市场资源配置扭曲、超额补偿以及制度异化等问题。对我国而言，制度的负面效应尤其需要重点关注和应对，因为从公共健康治理的整体视角出发，孤儿药研发激励固然具有重要意义，但仍属药品政策体系中的局部性议题，从全局来看，我国药品供应和产业发展仍然以仿制药为主，需防范市场独占权制度异化为知识产权保护期限不当延长的制度漏洞，确保创新药在保护期届满后及时进入公共领域。《药品管理法实施条例》第21条第3款建立了我国罕见病用药市场独占权制度的基本架构，但尚未确定给予市场独占权的条件和办法，对制度滥用的风险防范机制亦缺乏自主构造。现具体提出制度建议如下。

（一）孤儿药市场独占权的取得条件

孤儿药及罕见病的认定是市场独占权授予的前提，当前，国际社会尚未就此达成统一共识，我国也未确立具有法律效力的认定标准。在此背景下，如何科学构建罕见病与孤儿药的认定标准，成为我国建立孤儿药市场独占权的前提性问题。从比较法实践来看，可归纳出孤儿药认定的三方面考量因素：首先，流行病学标准，即通过患者人数或患病率来界定罕见病；其次，临床必要性标准，即要求药物需回应治疗空白或突破现有疗法的不足；最后，开发可能性标准，要求申请人具备孤儿药开发的能力和计划。除此之外，《药品管理法实施条例》还要求上市持有人承诺确保药品供应。结合前述因素，现就我国法上相关标准的必要性及内涵界定如下。

1.罕见病认定

孤儿药的认定以罕见病界定为前提。从已有实践来看，我国罕见病定义经历了从严格比例标准到目录管理、再到适度比例标准的探索：2010年中华医学会遗传病学分会首次提出以患病率低于1/500000或新生儿发病率低于1/10000作为认定标准，该门槛认定相对严格，导致部分患者人数较多、治疗路径成熟的疾病难以纳入保障范围，而极端罕见疾病又因样本稀缺难以有效诊疗，实际覆盖的范围极为有限。为避免上述问题，自2018年起国家采取目录管理模式，先后发布两批罕见病目录，共收录207种疾病，使部分重点罕见病优先获得政策支持。但目录管理缺乏统一稳定的界定标准，对长期诊疗规划和研发预期的引导作用不足。基于此，由全国罕见病学术团体主委联席会议发布的《中国罕见病定义研究报告（2021）》提出以新生儿发病率、患病率及患者人数为标准的综合界定方案，与国际流行病学标准基本接轨，在审慎的基础上提升了认定标准的可预期性。[36]

从制度构造的视角出发，罕见病认定需要在两方面目标之间作出衡量：从企业药品研发的角度出发，应以市场能否支撑创新投资回报为边界，结合人口基数、患者数量与医疗水平加以确定；从公共健康的角度出发，还需考虑国家医疗资源的承载能力。认定标准过严可能导致部分疾病尽管市场回报不足、却因患者不够稀有而无法获得救助，认定标准过宽则可能加重公共健康支出负担，分散有限的资源，削弱对重点群体的保护。结合国际经验，建议我国在法律上采用双重标准：第一，采取相对严格的流行病学标准，以《中国罕见病定义研究报告（2021）》提出的比例标准为基础，即新生儿发病率低于万分之一、患病率低于万分之一、患者总人数少于14万的疾病。[37]该标准在方法论上与国际标准接轨，但相较于美国20万人口上限或欧盟5/10000的单一比例标准更为严格，其考虑到了国家医疗资源的有限承载能力。该标准目前仍停留在行业研究报告阶段，尚未具备正式的法律效力，其科学性和适用性有待未来在药品研发实践、公共卫生统计和医保政策的配合下进一步验证与调整。但作为行业专业建议，其为我国罕见病认定提供了一个清晰的起点和参考框架。第二，采用目录管理标准作为例外。严格流行病学标准存在的缺陷在于，某些患者人数超过该标准、但因研发成本偏高而投资回报不足的药品被排除在外。我国已有实践表明，依托国家卫健委等部门制定并动态更新罕见病目录，能够有效补充流行病学标准的不足。目录管理的优势在于其灵活性和政策可操作性，可以优先纳入那些患者人数较为集中、社会关注度高、临床需求迫切的罕见病。在资源有限的情况下，通过政策选择优先保障部分人群的治疗机会。

此外，美国和欧盟在孤儿药认定中引入了“投资回报不足”的经济可行性例外，即尽管患者人数偏高，但在能够预期市场销售难以覆盖研发成本的情况下，仍可认定为罕见病。但实践表明，该标准缺乏可操作性。2000年至2017年间，欧盟仅出现一例相关申请，且最终被撤回，原因在于难以在药物研发阶段准确预测适应症范围、市场规模及定价水平，经济不可行性证明困难。更重要的是，即便据此获得认定，若药物上市后实现较高收益，监管机构仍可重新评估并提前终止市场独占期，从而削弱该规则对企业的激励效果。鉴于我国罕见病保障制度仍处于起步阶段，引入复杂的经济标准可能降低制度透明度和可执行性。在现有框架下，可通过目录管理方式弥补流行病学标准的刚性，更有利于兼顾回应患者需求与制度可操作性。

2.医疗必要性

在美国《孤儿药法案》实施之中，法律并未限制已有治疗手段的情形，故导致了对高利润药物孤儿药申请的堆积和重复激励，却未能显著改善药物可及性问题。相较而言，欧盟和日本在孤儿药认定中都增加了医疗必要性标准，即在市场上已存在治疗相同罕见病的药品的情形下，要求新的孤儿药申请必须能够带来显著治疗利益，否则将不授予孤儿药资格。[38]由于孤儿药市场独占权制度不仅应回应疾病的稀有性，而且要在根本上面向临床上未被满足的健康需求，为了避免公共健康需求和市场资源的错配，我国在制度构建中同样应确立医疗必要性标准，可包括两类情形：其一，不存在令人满意的治疗方法，即孤儿药申请需证明现有手段无法满足患者治疗需求，此时应主要考察是否存在已获得上市许可且适应症覆盖所申请疾病的药品；其二，若已有治疗方法，则需证明新药具有显著优势，包括疗效提升、安全性改善、对患者照护方面的提升等。

3.开发可行性

与美国和欧盟的立法不同，日本在孤儿药认定中增加了“开发可能性”这一特殊标准，[39]要求申请人必须具备在本国推进研发的能力与计划。具体而言，申请人应至少完成首次人体试验所需的非临床研究，或提交处于Ⅰ期后期至Ⅱ期早期的临床研究数据；若药物已在海外获批，则可凭充分的临床数据直接获得认定。该标准的核心目的在于防止企业仅为获取政策红利而申请孤儿药资格，却无实际研发基础和意图。实践表明，这一标准能够有效提高研发资源的利用效率。[40]这一标准在我国尤其具有必要性，因为在采用医疗必要性标准的前提下，在后申请认定的孤儿药必须证明其存在医疗上的显著优势，这可能导致药企抢先对高利润的孤儿药进行囤积认定，尤其考虑商标实践中“抢注”现象已使得商标制度不堪重负，因而我国有必要借鉴日本经验引入开发可能性标准，要求申请人必须具备在国内推进研发的能力与计划，在孤儿药认定中要求申请人提交研发进展和可行性数据。这不仅能够防止企业出于套利目的而占用政策资源，还能在制度上引导药企将孤儿药认定转化为切实的研发行动。

4.供应保障承诺

除上述三项标准外，《药品管理法实施条例》还要求药品上市许可持有人作出保障药品供应的承诺。由于市场独占权制度的根本目标在于回应公共健康需求，药品供应保障要求具有充分的理论正当性。从比较法视角看，欧盟和美国均将药品供应不足视为孤儿药市场独占权的法定例外。两种路径的主要差异在于，市场供应义务究竟应当作为事前承诺并监管实施还是事后监督履行。笔者认为，从我国监管现实出发，药品供应保障更适宜作为事后监督的对象，而非事前承诺的前提。原因在于，上市申请人及药品监管部门通常难以在认定阶段对孤儿药市场需求和供应量作出准确预估，若在认定阶段即要求企业作出量化承诺，不仅可能导致形式化履约，还可能抑制企业申报意愿，从而削弱制度的激励效应。建议在孤儿药上市认定中，不对上市申请人作出具体的供应保障要求，可仅要求其作出概括的供应保障承诺，根据药品上市后的实际治疗需求和供给状况动态评估实施。若出现供给不足时，可要求上市持有人降低价格、增加市场供应，若上市持有人拒绝供应，则例外性地终止市场独占权保护，批准后续申请人对相同药物的上市申请。如此既能保障市场独占权取得的可操作性，又可在公共健康需求受损时实现制度的自我修正。

（二）孤儿药市场独占权的期限界定

从制度目标看，市场独占权是一种通过暂时让渡公共利益以换取私人创新激励的法律安排，其正当性在于弥补孤儿药因市场规模狭小、研发成本高和风险大而产生的市场失灵。因此，市场独占权应具有明确的期限性，在届满后使相关知识回归公共领域，以提升整体社会福利。孤儿药市场独占期不存在统一的最优期限，而应结合不同国家的市场环境与产业条件加以确定。在制度设计上，独占期的设置应遵循两项基本标准：一是补偿标准，即独占期内的预期收益原则上应覆盖孤儿药研发与上市成本，确保投资具有基本可行性；二是激励标准，即通过独占期安排，使孤儿药在平均意义上的预期利润接近普通药物水平，从而消除因市场狭窄产生的额外机会成本，引导研发资源向罕见病领域均衡配置。具体期限的确定，应综合考量孤儿药与普通药物在市场规模和研发成本上的差距，以及独占期延长是否足以弥补相关不利因素。鉴于我国目前缺乏系统的孤儿药研发成本与利润数据，难以精确测算最优独占期限，较为可行的路径是借鉴比较法经验并结合国情在实施中加以调适。比较来看，美国的孤儿药市场独占期为7年，欧盟和日本为10年。《药品管理法实施条例》参照美国法设定了不超过7年的独占期。考虑到我国创新药整体利润水平和研发成本均低于美国，且药品供给仍以仿制药为主，为避免对整体公共健康负担造成过大冲击，采取相对审慎的7年保护期限具有现实合理性，并可在制度运行后根据产业发展情况予以动态调整。

同时，欧美实践表明，孤儿药研发成本和利润水平差异显著，若一律适用统一的独占期，容易引发孤儿药创新研发与公共健康需求错配以及制度滥用等问题。如何根据公共健康实际需求对市场独占期进行差异化和灵活化的制度调整，成为了孤儿药市场独占权制度构造的核心议题。《药品管理法实施条例》规定罕见病用药市场独占期最长不超过7年，为在该期限内实施差异化保护提供了制度空间。可借鉴欧盟近期《孤儿药条例》的修法思路[41]，在维持基本激励强度的前提下，引入分层化的独占期安排：

第一，针对作为孤儿药上市的首创新药，给予7年的市场独占期，甚至如果药物治疗的是医疗需求迫切需要满足或无获批治疗药物的疾病，未来可考虑增加1年市场独占期；

第二，为遏制“切香肠”现象，应适度缩短新增孤儿药适应症的独占期限。相较首个适应症，在既有药物基础上开发新适应症的边际研发成本显著降低，若仍无差别赋予较长独占期，容易产生明显的过度补偿风险。可参考欧盟的最新立法建议，对新增适应症的市场独占期作出限制：（1）对已知疗效的活性物质所涉及的孤儿药适应症，市场独占期为4年；（2）对于已上市孤儿药增加新的适应症的情况，应当在市场独占期到期前2年提出申请，每个适应症可额外延长一年市场独占期、最多延长两次；

第三，完善孤儿药认定标准，遏制适应症细分现象。鉴于同一药品不同适应症之间具有较高的研发关联性，且研发成本可在多适应症间分摊，孤儿药认定不宜仅基于单一适应症，而应综合考量药品整体覆盖的患者规模或市场容量。当某一药品所有已获批准适应症所涉及的患者人数累计超过一定阈值（如罕见病患病率标准的三倍）时，不应再对新增适应症授予孤儿药认定及相应的市场独占权，防止“名义性罕见病”认定的泛化。

（三）孤儿药市场独占权的保护范围

作为一种基于产品上市审批产生的新型知识产权，孤儿药市场独占权兼具公法与私法双重属性。在法律效果上，它赋予上市许可持有人对特定药品所涉知识成果的专有排他权，使其得以凭借市场独占地位获取经济收益，具有知识产权的财产属性；在实现机制上，其又依靠行政权力实现，表现为药品审评审批机关负有不批准同类竞争产品上市的消极行政义务，因而又体现出鲜明的公法特征。在现行制度构造中，市场独占权的法律效力主要限于公法层面，但存在该权利在上市销售环节被绕开的可能性，故有必要同时考量其私法定位及保护效果。

1.市场独占权的公法保护

市场独占权的主要法律效力在于，主管机关在该期限内不再批准竞争性产品上市而确立其市场独占地位。参照比较法实践，竞争性产品需要从药品成分和获批适应症两方面加以认定：（1）药品相同，其并非要求药品所有内容（包括活性成分、辅料、剂型等）完全一致，而是以药物发挥治疗作用的主要成分作为对比标准，对小分子药物要求发挥药效的活性部分相同，对大分子药物则要求主要分子结构特征相同；（2）治疗适应症相同，孤儿药治疗适应症由上市审批加以界定，但从激励罕见病医疗创新的目标出发，不要求覆盖的适应症完全一致，主要考察不同适应症在目标人群和临床表现是否具有实质性差异，从而既防止通过形式上略有差异的适应症表述绕开法律保护，又能在必要时允许真正具备临床差异的后续产品进入市场。

2.市场独占权的私法保护

依据《中华人民共和国药品管理法》第24条，药品须经国务院药品监督管理部门批准并取得药品注册证书方可上市。理论上，只要监管机关在独占期内不批准竞争性产品上市，上市持有人即可获得排他性市场利益。然而，在实践中，超说明书用药构成了市场独占权保护中的重要灰色地带。所谓超说明书用药，是指药品在适应症、剂量、疗程、途径或适用人群等方面超出药品说明书载明范围的使用方式，其正当性与风险性并存：一方面，该行为突破既有审批边界，可能带来安全隐患；另一方面，在药品供给不足的现实背景下，超说明书用药在临床中普遍存在，且具有一定合理性，我国立法亦未予以全面禁止。现有研究主要聚焦超说明书用药的安全性、合法性及医疗损害责任认定，较少关注其对药品上市持有人竞争利益的影响。在确立孤儿药市场独占权的前提下，超说明书用药却可能成为绕开市场独占权保护的重要路径，有必要在行政审批效力范围之外考量其私法上的效力。

为此，在比较法实践中就孤儿药市场独占权的性质产生了广泛争议，在德国“依库珠单抗”（eculizumab）案中，慕尼黑地区法院认为，欧盟《孤儿药条例》第8条确立的市场独占权若仅停留于行政审批层面，则无法有效防止竞争者通过变通方式规避监管，损害制度激励的初衷；其应当具有类似知识产权的排他性质，应被视为《德国民法典》第823条第1款意义上的“其他权利”，允许权利人对违反市场独占权的竞争行为主张民事禁令与损害赔偿。[42]慕尼黑高等法院在上诉中否定了这一观点，坚持认为市场独占权仅构成行政法上的审批禁止，其效力对象为主管机关而非私人主体，不具备民法意义上“绝对权”的排他性与可诉性。[43]就市场独占权的法律属性，慕尼黑第一地方法院提交欧盟法院释明，对此尚待欧盟法院作出最终解释。[44]

笔者认为，从保障受影响患者药物可及性的角度出发，孤儿药市场独占权不宜被塑造成一种可对抗一切主体的绝对财产权，从而排除医师或患者基于合理医疗目的实施的超说明书用药行为。从维护市场公平竞争秩序的角度，竞争性企业利用超说明书用药规避市场独占权保护的行为，可作为违反占先的情形纳入反不正当竞争法规制。如德国、瑞士等国家的反不正当竞争法专门规定了违法占先的不正当竞争行为，从维护公平竞争秩序的角度出发，制止违反维护市场参与者利益的法律规范的行为。[45]我国对此主要依靠反不正当竞争法一般条款加以调整。[46]尽管我国法未绝对禁止超说明书用药行为，却严格限定了其适用条件。《中华人民共和国医师法》第29条规定，仅“在尚无有效或者更好治疗手段等特殊情况下，医师取得患者明确知情同意后，可以采用药品说明书中未明确但具有循证医学证据的药品用法实施治疗”；在罕见病治疗中，如果所针对的特定病症已有孤儿药获批上市，即存在有效性治疗手段，则竞争性企业教唆帮助医师、患者进行超说明书用药并不符合该条规定的情形，本质上违反了市场准入性规范，其变相进入受保护市场的行为对持有人的市场独占利益造成了显著损害，应允许后者依据一般条款提起民事诉讼，从而填补行政法规不能规制的不正当竞争行为这一漏洞。

3.市场独占权的保护例外

在确立市场独占权的前提下，为满足公共健康需求，各国均设立了可不经权利人同意的例外情形，主要包括市场供应不足和临床优势例外。我国同样有必要引入此两类例外情形。如前所述，《药品管理法实施条例》第21条将保障药品供应承诺作为独占期的取得前提，违反该承诺将导致市场独占期的终止，药品监管部门可继续批准其他药品上市。与此同时，从公共健康的角度出发，尽管在后申请与已上市孤儿药结构类似且适用于相同适应证，但若其具有显著临床优势，可例外地批准新的孤儿药上市，从而尽快地满足罕见病治疗需求。临床优势认定与前述医疗必要性中的显著优势认定标准一致，从疗效提升、安全性改善、对患者照护的贡献等方面加以认定。

结 语

作为少数群体罹患的疾病，罕见病用药研发的困境属于典型的市场失灵：市场规模有限而研发成本高昂导致回报预期不足，企业缺乏创新的内生动力。传统行政激励手段如审批提速、财政补贴、税收优惠等，在一定程度上改善了药品可及性，却难以形成长期稳定的市场激励；专利权等传统知识产权制度以“技术创新”为中心提供普适性保护标准，难以在狭窄市场中提供足够激励。市场独占权的提出，为孤儿药研发提供了一种充分体现行业特性的“超专利”制度模式，为不同行业的个性化创新治理提供了新的制度范式。

美国、欧盟、日本的孤儿药市场独占权制度有效激活了市场潜能，同时也暴露出市场导向的制度偏差。因此，单纯移植域外模式并不足以回应我国公共健康体系的复杂需求，而应立足本土实际进行自主制度构建：首先，孤儿药认定应满足四方面条件，即治疗适应症符合罕见病标准、具有医疗必要性、开发可行性以及作出供应保障承诺。其次，市场独占权的期限应基于投资—收益平衡原则，确立七年的基础期间，对具有新活性物质的孤儿药给予七年市场独占期，对于已知活性物质的新适应症则缩短为四年，已获批孤儿药新增适应症的延长期限控制在两次以内、每次一年。最后，在权利效力方面，应确立公法与私法并行的双轨体系，行政机关在独占期内不得批准相同药物用于相同适应症，同时，竞争企业若通过超说明书用药规避保护，应允许上市持有人提起反不正当竞争之诉，在实质上保护企业的市场独占利益实现。

注释：

[1]参见世界卫生组织：《罕见病：全球卫生公平和包容的优先事项》，EB156/CONF./2，2025年2月4日。

[2]参见联合国大会：《应对罕见疾病患者及其家人面临的挑战》，A/RES/78/173，2023年12月19日。

[3]所谓“市场独占权”（market exclusivity），是指针对受上市管制的产品，上市监管部门在特定期限内仅对符合特定条件的创新者的产品予以批准上市，并在该期限内拒绝竞争性产品的上市申请，从而赋予创新者在该市场中享有独占性利益的制度安排。参见梁志文：《管制性排他权：超越专利法的新发展》，载《法商研究》2016年第2期，第184页。

[4]《国务院办公厅关于全面深化药品医疗器械监管改革促进医药产业高质量发展的意见》，国办发〔2024〕53号。

[5]参见唐凌等：《罕见病药物研发现状与思考》，载《中国临床药理学杂志》2021年第23期，第3295页。

[6]参见注释1。

[7]参见王雪等：《我国罕见病用药可及性现状分析》，载《中国临床药理学杂志》2021年第8期，第1027页。

[8]参见朱坤：《中国罕见病保障机制：现状、挑战与建议》，载《中国卫生经济》2024年第1期，第21-26页。

[9]参见黄果等：《中国罕见病药品审评审批的改革与发展》，载《罕见病研究》2024年第4期，第441-442页。

[10]参见李壮琪等：《孤儿药研发激励制度设计与激励机制研究》，载《中国药事》2020年第12期，第1428 页。

[11]See European Commission, Joint Evaluation of Regulation (EC) No. 1901/2006 of the European Parliament and of the Council of 12 December 2006 on Medicinal Products for Paediatric Use and Regulation (EC) No. 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on Orphan Medicinal Products, SWD(2020) 163 final, pp.58-60.

[12]参见肖海、饶家宁：《我国孤儿药独占许可制度构建思考》，载《医学与社会》2022年第12期，第139页。

[13] See Anna B. Laakmann, A Property Theory of Medical Innovation, 56 Jurimetrics 117, 121-127 (2016).

[14]See Mark A. Lemley, IP in a World Without Scarcity, 90 New York Law Review 460, 506 (2015).

[15]See John R. Thomas, The End of “Patent Medicines”? Thoughts on the Rise of Regulatory Exclusivities, 70 Food & Drug Law Journal 39, 45 (2015); Laura Valtere, The Interface Between Patents and Regulatory Exclusivities and the View on the New EU Proposals Concerning Patent Compulsory Licensing and Regulatory Exclusivities, 73 GRUR International 617, 619 (2024).

[16] 参见注释13。

[17]参见［美］丹·L. 伯克、马克·A. 莱姆利：《专利危机与解决之道》，马宁、余俊译，中国政法大学出版社2013年版，第48—68页。

[18]参见焦海涛：《罕见病药品供应中的市场独占权及其法律限制》，载《东方法学》2022年第5期，第154-155页。

[19]See Kumaravel Raja, Navigating Intellectual Property Rights: Patentability and Market Exclusivity for Orphan Drugs in the Evolving Landscape, 1 Journal of Law and Legal Research Development 20, 21 (2021).

[20]See Dyfrig A. Hughes & Jannine Poletti-Hughes, Profitability and Market Value of Orphan Drug Companies: A Retrospective, Propensity-Matched Case-Control Study, https://doi.org/10.1371/journal.pone.0164681.

[21]参见翁婷婷等：《美国和欧盟孤儿药认定标准的比较及启示》，载《中国卫生政策研究》2023年第1期，第75页。

[22]参见马美英等：《美国、欧盟和日本罕见病药品资格认定标准及程序分析》，载《医学与社会》2024年第11期，第130-134页。

[23] Orphan Drug Act § 526, 21 U.S.C. § 360bb (2022).

[24]Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products, Art. 3.

[25]「希少疾病用医薬品等の指定に関する取扱いについて」による。

[26] 21 C.F.R. §§ 316.3, 316.31 (Regulations for the Orphan Drug Act).

[27]European Commission, Guideline on Aspects of the Application of Article 8(1) and (3) of Regulation (EC) No 141/2000: Assessment of the Similarity of Medicinal Products versus Authorised Orphan Medicinal Products and the Application of Market Exclusivity Exceptions, OJ C 242/8, 22 Oct. 2008.

[28]Orphan Drug Act § 527, 21 U.S.C. § 360cc (2022)；Regulation (EC) No 141/2000 of the European Parliament and of the Council of 16 December 1999 on orphan medicinal products, Art. 8.3.

[29]See Peter Saltonstall, Heidi Ross & Paul T. Kim, The Orphan Drug Act at 40: Legislative Triumph and the Challenges of Success, 102 Milbank Quarterly 1214.

[30]See Greta Santi Laurini et al., Overview of Orphan Medicines in the European Union: An Analysis of Regulatory and Technical–Scientific Aspects, 59 Therapeutic Innovation & Regulatory Science 1087, 1089-1090 (2025).

[31]See André Côté& Bernard Keating, What Is Wrong with Orphan Drug Policies?, 15 Value in Health 1185, 1186 (2012).

[32]参见注释11，第41页。

[33]See William V. Padula et al., Market Exclusivity for Drugs with Multiple Orphan Approvals (1983-2017) and Associated Budget Impact in the US, 38 Pharmacoeconomics 1115 (2020).

[34]See Michael Gabay, The Orphan Drug Act: An Appropriate Approval Pathway for Treatments of Rare Diseases?, 54 Hospital Pharmacy 283, 284 (2019).

[35]参见注释31，第1188-1189页。

[36]参见娄宇、王逸伦：《罕见病立法国际比较与启示——基于“适度保障”和“倾斜保障”原则的法律制度构建》，载《中国医疗保险》2023年第9期，第6-7页。

[37]参见人民网健康频道：《〈中国罕见病定义研究报告（2021）〉发布》，http://health.people.com.cn/n1/2021/0913/c14739-32225468.html,2026年2月1日访问。

[38]参见注释22，第134页。

[39]参见注释25。

[40]在孤儿药从认定到上市的转化效率方面，日本明显高于美国和欧盟。日本在1993年至2018年的25年间共认定432种孤儿药，其中322种获批上市，转化率约为75%；同期，美国的转化率约为17%，欧盟不足8%。See Ken Sakushima, Hiroshi Takeda & Yoko Aoi, Orphan Drug Designation and Development in Japan: 25 Years of Experience and Assessment, 20 Nature Reviews Drug Discovery 893, 893 (2021).

[41]See Simona Gamba, Laura Magazzini & Paolo Pertile, The 2023 European Commission Proposal and the 2024 European Parliament Proposal for the EU Pharmaceutical Legislation: Policy Content Analysis, 161 Health Policy 105408 (2025).

[42]LG München I GRUR 2023, 1439.

[43]OLG München GRUR-RS 2024, 13340.

[44]Case C-814/24, Alexion Pharma Germany (C/2025/1081).

[45]参见范长军：《违法行为与不正当竞争》，载《知识产权》2014年第10期，第15-22页。

[46]参见郑友德、王活涛：《新修订反不正当竞争法的顶层设计与实施中的疑难问题探讨》，载《知识产权》2018年第1期，第6-10页。

作者：张浩然，中国社会科学院法学研究所副研究员，中国社会科学院知识产权中心专职研究员。

来源：《知识产权》2026年第2期。